Uang, Bakat Mengalir ke Sektor mRNA Setelah Kesuksesan COVID-19

 

Keberhasilan vaksin COVID-19 berdasarkan messenger RNA (mRNA) memperlancar cara penggunaan teknologi baru tidak hanya pada vaksin lain, tetapi mungkin juga sebagai pengobatan untuk fibrosis kistik, kanker, dan penyakit lain yang sulit diobati.

Para ilmuwan mengatakan mRNA berpotensi untuk menargetkan penyakit yang tidak dapat dijangkau oleh obat konvensional.

Otorisasi darurat AS untuk vaksin – satu dari Moderna Inc (MRNA.O) dan lainnya dari mitra Pfizer Inc (PFE.N) dan BioNTech SE – dan proses manufaktur berbasis gen mereka telah menunjukkan bahwa Food and Drug Administration terbuka untuk lebih luas. menggunakan teknologi yang sebelumnya belum terbukti, menurut wawancara dengan delapan pakar teratas di bidang mRNA.

Miliaran dolar modal telah mengalir ke perusahaan yang berfokus pada mRNA berdasarkan ekspektasi yang meningkat ini – ratusan juta dalam beberapa bulan terakhir saja. Dan dengan penerimaan FDA, bidang ini menarik bakat ilmiah terbaik, kata para ahli.

“Sekarang ada lebih banyak perhatian dan fokus pada mRNA karena mRNA telah terbukti sebagai teknologi yang berhasil,” kata Glenn Hunzinger, pemimpin ilmu farmasi dan ilmu hayati AS di perusahaan konsultan PricewaterhouseCoopers.

Otorisasi regulasi vaksin “mempercepat proses” untuk terapi mRNA lainnya, memberikan bukti dunia nyata bahwa adalah mungkin untuk mengamankan komponen mRNA yang rapuh selama produksi dan distribusi, kata Josh Kellar, salah satu pemimpin tim COVID-19 Boston Consulting Group.

Teknologi ini sering disamakan dengan sistem operasi pada komputer, memungkinkan pembuat obat untuk mengubah target mereka dengan memasukkan kode genetik baru ke dalam bentuk mRNA yang diproduksi, pembawa pesan kimiawi alami yang memerintahkan tubuh untuk menghasilkan protein tertentu.

 

Keunggulannya dalam vaksin adalah keserbagunaan dan kecepatan dibandingkan dengan teknologi standar yang membutuhkan waktu tunggu yang lama untuk memproduksi dan memurnikan protein serta membuat vaksin.

 

PERAWATAN MENCAPAI PENGUJIAN MANUSIA

 

Pada tahun 2020, mengingat kebutuhan mendesak yang diciptakan oleh pandemi virus korona, lebih dari $ 5,2 miliar diinvestasikan pada perusahaan yang terlibat dalam pengembangan vaksin dan terapi mRNA – naik dari $ 596 juta pada 2019, menurut firma riset Roots Analysis yang berbasis di India.

 

Hanya dalam tiga bulan terakhir, perusahaan mRNA CureVac NV (5CV.DE) mengumpulkan $ 518 juta, Arcturus Therapeutics Holding (ARCT.O) mengumpulkan $ 150 juta dan Gilead Sciences Inc (GILD.O) menyetujui kesepakatan vaksin HIV terapeutik senilai hingga $ 785 juta untuk perusahaan mRNA Gritstone Oncology (GRTS.O) .

Lebih dari 150 vaksin dan terapi mRNA sedang dikembangkan secara global, kata Roots Analysis. Sebagian besar masih dalam pengujian hewan awal, tetapi lebih dari 30 telah mencapai pengujian manusia.

mRNA bisa sangat sulit untuk dikerjakan, sehingga keberhasilan pengobatan di masa depan menjadi tidak pasti.

Instruksi dari mRNA bersifat singkat dan tidak spesifik tentang ke mana ia pergi, yang bekerja dengan baik saat mengarahkan sel untuk membuat fragmen virus korona yang tidak berbahaya untuk memicu respons kekebalan. Lebih sulit untuk mengirim perintah tersebut ke jaringan tertentu, seperti paru-paru atau otot jantung, yang memerlukan metode pengiriman atau enkapsulasi yang berbeda untuk melindungi molekul mRNA yang rapuh.

Sebagian besar pendanaan tahun lalu digunakan untuk proyek COVID-19 tetapi memungkinkan perusahaan untuk juga maju dengan kategori penyakit lainnya.

Moderna, misalnya, sedang mengerjakan perawatan untuk penyakit jantung, kanker, dan penyakit langka. Program non-COVID yang paling canggih adalah vaksin untuk cytomegalovirus, penyebab utama cacat lahir di Amerika Serikat.

Terjemahkan Bio Inc (TBIO.O) mungkin yang pertama memasarkan dengan pengobatan mRNA jika obat hirup untuk fibrosis kistik terbukti berhasil menyampaikan instruksi untuk membuat protein yang dikenal sebagai CFTR ke paru-paru, menurut Kepala Eksekutif Ron Renaud.

Perusahaan mengharapkan hasil sementara dari uji coba tahap tengah pada kuartal kedua tahun ini. Jika hasil keamanan dan kemanjuran menggembirakan, itu akan melakukan uji coba yang lebih besar dan kemudian berpotensi mengajukan permohonan untuk persetujuan AS.

Orang dengan fibrosis kistik, penyakit paru-paru yang memperpendek umur, mengalami mutasi pada gen CFTR yang menyebabkan protein tidak berfungsi atau tidak dibuat sama sekali, yang menyebabkan penumpukan lendir yang kental, yang menyebabkan infeksi paru-paru dan komplikasi kesehatan serius lainnya.

“Sebagian besar obat mengobati efek hilir penyakit … mRNA berada dalam bisnis menggantikan apa yang hilang,” kata Joe Payne, CEO Arcturus, yang bekerja untuk mengembangkan vaksin mRNA untuk COVID-19 dan influenza, serta obat-obatan untuk penyakit hati dan fibrosis kistik.

Drew Weissman, profesor penyakit menular di Perelman School of Medicine Universitas Pennsylvania, adalah salah satu dari dua ilmuwan yang dikreditkan dengan penemuan inovatif tahun 2005 tentang cara mengubah struktur molekul mRNA agar tetap cukup stabil untuk melewati tubuh. pertahanan.

Dalam sembilan bulan terakhir, Weissman mengatakan 20 perusahaan yang bekerja di bidang mRNA telah memintanya untuk bergabung dengan dewan direksi mereka, dan jumlah laboratorium yang meminta untuk berkolaborasi dengan Penn dalam pekerjaan mRNA hampir tiga kali lipat.

Ketika bidang seperti terapi sel mulai matang, para ilmuwan yang mencari pekerjaan mutakhir menjangkau perusahaan mRNA, kata Jacob Becraft, CEO di Strand Therapeutics, yang mengerjakan teknologi untuk mengontrol aktivitas terapi mRNA. “Banyak dari orang-orang itu masuk ke kotak masuk saya,” katanya.

Sumber : Reuters

Leave a comment

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *